الانيميا المنجلية | علاج جيني جديد يؤكد نجاحه وينال الترخيص

د. نيهال الشبراوي2023-12-14

منحت الوكالة الامريكية للغذاء والدواء FDA يوم الجمعة الماضية ترخيصها لنوعين من العلاج الجيني لمرضى الانيميا المنجلية، احدهما هو الاول من نوعه في قائمة الادوية المرخصة من الوكالة وهو من نوع كرسبر CRISPR/Cas9-based.

يعتبر هذا الإعلان خطوة تاريخية في تاريخ علاج مرض الانيميا المنجلية الذي يسبب تغير شكل كريات الدم الحمراء في نوبات وينتج عن ذلك انسداد الشرايين الدموية وما يصاحبه من آلام ومضاعفات قد تكون خطيرة.

تتضمن اعراض المرض الضعف العام وتزايد سرعة نبضات القلب نتيجة للانيميا وتأثر وظيفة كريات الدم الحمراء في نقل الاكسجين الى خلايا الجسم المختلفة، ذلك اضافة إلى نوبات مفاجئة من الآلام نتيجة انسداد الشرايين، والتي يمكن ان تصل الى حدوث الذبحة الصدرية أو السكتة الدماغية.

حتى وقتنا الحال، فإن طرق علاج الانيميا المنجلية لا تزال محدودة. ويستطيع زرع نخاع العظام من احد الاخوة او الاخوات الأشقاء الذي له تطابق جيني مع المريض علاج المرض بنسب تصل الى 90%. لكن فرصة تواجد هذا التطابق الجيني لا تتوفر الا ل 20% فقط من المرضى.

لنتمكن من فهم طريقة عمل العلاج الجيني ( حمض اميني مختلف في سلسلة الاحماض الامينية للبروتين) ويسمى الهيموجلوبين المنجلي (HbS)، والذي وبسبب تكوينه المضطرب يسبب يتبلمر ويكون تكوينات طولية تغير شكل كريات الدم الحمراء وتؤثر على وظيفتها.

يحول العلاج الجيني الجديد CRISPR/Cas9 الهيموجلوبين المنجلي (HbS) إلى هيموجلوبين من نوع يرمز له ب HbF وهو لا يتبلمر على نفسه ونفس الوقت يمنع تبلمر الموجود من الهيموجلوبين المنجلي HbS.

يتضمن العلاج الجديد سحب خلايا جذعية من نخاع العظم للمريض ثم معالجتها جينيا في المعمل ويتلو ذلك اعادتها للمريض بعد معالجته بنوع من العلاج الكيميائي الذي يهدف للتخلص من خلايا نخاع العظم المريضه واتاحة الفرصة للخلايا الجديده لتحل مكانها.

ليفجينيا Lyfgenia, هو العلاج الثاني الذي حصل على ترخيص الوكالة FDA يوم الجمعة، وهو يتضمن استخدام ناقل فيروسي لحملالجينات المصححة وادخالها لداخل الخلايا بالجسم.

يقتصر الترخيص الجديد على المرضى الذين يبلغون 12 عام من العمر وأكبر.