بشرى لمرضى اضطراب عدم الاتزان الوراثي.. ترخيص امريكي لدواءناجح

د. نيهال الشبراوي2023-03-04

142

سحب ترخيص أحد أدوية سرطان الغدد اللمفاوية (لمفوما) بسبب خطورته FDA

منحت الوكالة الأمريكية للغذاء والدواء FDA يوم الثلاثاء ترخيصها لدواء سكايكلاريز (امافيلوكسون)

Skyclarys : omaveloxolon. لعلاج احد انواع اضطرابات عدم الاتزان الوراثية وهو رنح فريدريخ أو بالانجليزية Friedreich’s ataxia الذي يسبب عدم الاتزان والترنح أثناء المشي.

يحدث رنح فريدريخ عندما يسبب جين وراثي تلف تصاعدي في مناطق بالحبل الشوكي والمخ والاعصاب الطرفية، مما يسبب عدم توازن في حركة العضلات وصعوبة المشي والتحدث والبلع، وقد يسبب ذلك الموت المبكر.

يبدأ هذا المرض في الغالب في عمر الطفولة والمراهقة ويزداد سوءا تدريجيا بعد ذلك.

تم تقييم دواء سكايكلاريز في دراسات دقيقة من نوع التجربة المنضبطة المعشاة وذلك على مدى 48 أسبوع.

وقد اتضح نجاح سكايلاريز في دعم صحة المرضى الذين تناولوه، وبناء على ذلك فقد منح المرضى املا جديدا للعلاج به.