الولايات المتحدة تمنح ترخيصها لنظام علاجي جديد ضد أحد امراض العضلات النادرة

د. نيهال الشبراوي2023-10-01

منحت الوكالة الامريكية للغذاء والدواء FDA يوم الخميس 28 سبتمبر ترخيصها لنظام علاجي جديد من انتاج شركة اميكاس الدوائيةAmicus Therapeutics’ لعلاج مرض بومبي Pompe disease الذي يصيب العضلات.

مرض بومبي يجعل المرضى غير قادرين على تكسير مادة جليكوجن في الجسم وهي نوع من لسمر المعقد، مما يؤدي لتراكم هذه المادة وتخزنها في العضلات مما يسبب خلل وظائفها، ويسبب هذا المرض زيادة احتمالات الوفاة في عمر مبكر بسبب فشل عضلة القلب.

جاء الترخيص الامريكي ليسمح بتقديم العلاج للبالغين الذين يبلغون 40 عاما من العمر أو أكثر وقد اتضح عدم نجاح العلاج الانزيمي معهم في تحسن الاعراض.

وذلك يجعل الترخيص ضيقا بالمقارنة بما منحه خبراء اوروبا لنفس العلاج، حيث تم ترخيصه لعلاج كل البالغين الدين يعانون من ظهور متأخر لمرض بومبي.

يتكون العلاج الجديد من عقارين، الاول هو بمبليتي Pombiliti, وهو عبارة عن بروتين وتصنيع معملي لانزيم alpha glucosidase، والعقار الثاني هو ميجالاستات migalastat ويتم تسويقة تحت اسم اوبفولدا Opfolda, ويعمل العقارين على تكسير مادة جليكوجين.