بنك المعرفة (29) | هل يمكن علاج الأمراض الوراثية؟ وما هو العلاج بالجينات؟

يقدم موقع طب اليوم  حلقة جديدة من سلسلة مقالات بنك المعرفة، التي ترد على تساؤلات الزوار حول الصحة العامة بإجابات مبسطة.

تحدث الامراض الوراثية في الغالب ببسب تغير في الشفرة الوراثية أو جينات الشخص التي تحملها خلايا الجسم، وتتم ترجمتها لتكوين البروتينات اللازمة لوظائف الجسم المختلفة.

وتؤثر الأمراض الوراثية في أعضاء الجسم المختلفة مما يجعل مهمة علاجها صعبة في أغلب الأحوال، ولكن الطب الحديث اكتشف مؤخرا طرقا يمكنها أن تساعد على علاج بعض الأمراض الوراثية أو علاج الاعراض التي تسببها.

أمثلة من الطرق العلاجية لبعض الامراض الوراثية..

فمثلا في مجموعة الامراض الوراثية التي تنتج بسبب خلل في تكوين انزيمات معينة تعطل بعض وظائف الجسم يكون الحل المناسب هو مد الجسم بالانزيم الذي ينقصه أو باتباع تغذية خاصة تجعل الجسم في غنى عن استخدام الانزيمات الناقصة.

وهناك أمراض وراثية أخرى يمكن علاج مشاكلها بإجراء جراحة في حالة تسببها بمشاكل في صمامات القلب مثلا أو غيرها من العيوب الخلقية.

وفي حالات مثل أنيميا البحر المتوسط أو انيميا الخلايا المنجلية(من الامراض الوراثية) يمكن علاج بعض المرضى بإجراء جراحة لزراعة نخاع العظام، مما يساعد على تكوين خلايا دم طبيعية وعلاح اعراض المرض.

وقد اكتشف الطب حديثا الطبيعة الوراثية لمرض سرطان الثدي والتي ترتبط بوراثة تغيرات وراثية جينية سميت ب براكا 1 و براكا 2 (BRACA1 AND BRACA2).

وقد ساعد ذلك على متابعة أفضل للسيدات اللاتي تحملن التغير الجيني بشكل يوفر  التشخيص المبكر ويعطي فرصة أكبر لعلاج ناجح لهذا المرض الخطير.

إلى الآن فالاستراتيجيات العامة لعلاج الامراض الوراثية لا تعتمد على تغيير الطفرة أو التحور الجيني الذي سبب المرض، لكن في عام 2017 رخصت وكالة الغذاء والأدوية الأمريكية FDA  أول علاج بالجينات يساعد على شفاء مرض وراثي.

اطلق على هذا العلاج اسم لوكستورنا Luxturna، وهو علاج بالجينات لنوع من فقدان البصر الوراثي الذي يمكن أن يؤدي للعمى الكامل بسبب خلل في نمو شبكية العين يسببه تغير جيني معين.

مقال بنك المعرفة السابق على موقع طب اليوم: بنك المعرفة (28) | هل تستطيع النقود أن تشتري السعادة؟ دراسات الطب النفسي تجيب

ما هو العلاج بالجينات gene therapy؟

يهدف العلاج بالجينات  gene therapy إلى تغيير أو تعديل الجينات (الشفرة الوراثية) التي تسبب خلل في وظائف الجسم، وتظهر في شكل اعراض المرض الوراثي أو يهدف أحيانا الجين المضاف لتوجيه الخلايا لآداء وظيفة معينة لعلاج ومقاومة مرض ما.

ويتم توصيل هذا الجين للخلايا  عن طريقة  حامل (vector)  يتم تجهيزه بواسطة الهندسة الوراثية.

ويكون في الغالب فيروس ينزع العلماء قدرته على التسبب بعدوى، ثم يقومون بتحميله بالجين السليم (الشفرة) الذي يحمل الأوامر المعينة المطلوبة للشفاء من المرض.

وفيما يلي صورة توضح تقنية العلاج بالجينات، حيث يتم قطع الجين السليم من سلسلة الحمض النووي “دي ان اي” وتحميلها بداخل حامل فيروسي ليوصلها إلى جسم المريض.

علاج بالجينات منحته المنظمات العلمية ترخيص الاستخدام..

هناك 3 حالات منحت بالفعل ترخيص العلاج بالجينات من وكالة الغذاء والأدوية الأمريكية FDA.

نوعان من هذه الحالات كان العلاج الجيني يهدف لإعادة برمجة خلايا الشخص المصاب بالسرطان لتحويلها لخلايا مهاجمة للخلايا السرطانية.

والنوع الثالث من العلاج بالجينات هو  لوكستورنا Luxturna الذي سبق ذكرة، والذي رخص لعلاج نوع من فقدان البصر الوراثي الذي يمكن أن يؤدي للعمى الكامل بسبب خلل في نمو شبكية العين يسببه تغير جيني معين.

ويتم ذلك عن طريق توصيل نسخة سليمة من الجين الذي سبب المرض لخلايا شبكية العين المريضة.

وبذلك تستطيع خلايا الشبكية تكوين البروتين الطبيعي الذي يحول اشارات الضوء لاشارات عصبية وعودة الإحساس بالبصر لطبيعته.

شهد فرع الطب المسمى بالعلاج  بالجينات والذي يعتمد على الهندسة الوراثية تطورا كبيرا خلال السنوات القليلة الماضية، ويتطلع العلماء لأن يكون له دور كبير في المستقبل في علاج الامراض الوراثية بشكل موسع وناجح.

يتلقى بنك المعرفة وطب اليوم أسئلة الزوار على مواقع التواصل الاجتماعي، ويجيب عنها في شكل مبسط في هذه السلسلة التي تسعى لنشر التوعية والنصائح والمعلومات الطبية الصحيحة بحسب التوصيات البريطانية وما تقره المنظمات الصحية العالمية.

إقرأ أيضا..

• بنك المعرفة (20) | جينات الإنسان البدائي قد تفسر مناعة البعض ضد الفيروسات الخطيرة ومنها كورونا
• بنك المعرفة (26) | كيف يعمل تحليل اثبات النسب بشكل مبسط؟ وهل يمكن أن يخطيء؟
• بنك المعرفة (21) | 3 أغذية تأكد ارتباطها بحدوث السرطان.. و5 أغذية أخرى محتملة فما هي؟
• أنيميا البحر المتوسط: ملف كامل عن أحدث توصيات التشخيص والعلاج والتعايش مع المرض ..