أخبار طبيةأبحاثأمراض

ترخيص أول علاج بالجينات ل الورم النقوي المتعدد multiple myeloma – أمل جديد للمرضى – FDA 

ما هو الورم النقوي المتعدد multiple myeloma؟

أعلنت الوكالة الأمريكية للأدوية والغذاء FDA أنها منحت الترخيص لأول علاج بالجينات ل الورم النقوي المتعدد multiple myeloma الذي هو أحد أورام نخاع العظم ٬ هذا العلاج هو أبيكما (Abecma (idecabtagene vicleucel).

أبيكما (Abecma) وهو عبارة عن علاج بالجينات يعتمد على علاج الخلايا المريضة بالهندسة الوراثية٬ و يعطي أملا للبالغين المصابين ب الورم النقوي المتعدد الذين لم يستجيبوا للعلاجات المعروفة أو عاد لهم المرض بعد استخدامها.

صرح د. بيتر ماركس مدير الوكالة الأمريكية FDA  قائلا: “ يوفر ترخيص اليوم خيارا علاجيا جديدا للمرضى الذين يعانون من هذا النوع من أورام الدم”.

أبيكما Abecma  هو علاج يتم تحضيرة عن طريق استخدام خلايا الدم من المريض (من نوع خلايا تي الليمفاوية T-cells) ٬ وباستخدام الهندسة الوراثية يتم تعديلها (تعديل جينات الخلايا) لتستطيع مهاجمة الخلايا المريضة التي تظهر في حالة ورم النقوي المتعدد٬ وبعد ذلك يتم إعادتها للمريض عن طريق الحقن بالوريد.

إقرأ أيضا على طب اليوم: بنك المعرفة (29) | هل يمكن علاج الأمراض الوراثية؟ وما هو العلاج بالجينات؟

تفاصيل الدراسة..

استجاب 72% من المرضى الذين تضمنتهم الدراسة (127 مريض)  بشكل جزئي أو كلي للعلاج بالجينات باستخدام  أبيكما Abecma.

وكانت الاستجابة كاملة في 28% من المرضى حيث اختفت كل أعراض الورم النقوي المتعدد٬ واستمر 65% من هؤلاء المرضى في استجابتهم الكاملة على الأقل لمدة 12 شهر.

ومع هذه النتائج الجيدة فإن استخدامه في علاج المرضى يجب أن يكون بعد دراسة جيدة لحالة المريض نظرا لاحتمالات حدوث مضاعفات قد تكون شديدة الحدة في بعض المرضى ومنها عاصفة المواد الوسيطة للالتهاب (CRS).

إقرأ أيضا علي طب اليوم: بنك المعرفة (30) | متى تكون حقنة الهواء مميتة؟ وما هي الجلطة الهوائية؟

ما هو الورم النقوي المتعدد multiple myeloma؟

الورم النقوي المتعدد multiple myeloma- هو نوع من أورام نخاع العظم٬ ونخاع العظم هو النسيج الرخو الموجود في تجويف بعض عظام الجسم٬ وهو مسؤول عن إنتاج خلايا الدم بأنواعها.

يسمى هذا الورم بالمتعدد لأنه يؤثر على مناطق متعددة من الجسم مثل العمود الفقري والجمجمة و عظام الحوض أو الضلوع.

يحدث الورم النقوي المتعدد بسبب تغيرات غير طبيعية في خلايا الدم  البيضاء التي تسمى خلايا البلازما ٬ وهي خلايا وظيفتها انتاج أجسام مضادة  لمقاومة العدوى والأمراض.

وفي حالة الورم النقوي المتعدد تتكاثر خلايا البلازما بسرعة فائقة غير طبيعية وتصبح غير قادرة على العمل ويسبب ذلك:

-التعرض للعدوى المتكررة بسبب زيادة انتاج خلايا البلازما المريضة الذي يطغي على انتاج الخلايا السليمة القادرة على الوقاية من العدوى.

-الم العظام وترققها الذي يمكن أن يصل لتكسرها بسبب تراكم الخلايا غير الطبيعية في النخاع العظمي.

انيميا أو فقر دم و ذلك بسبب نقص كريات الدم الحمراء نتيجة زيادة الانتاج البالغ لخلايا البلازما المريضة٬ ويظهر ذلك في شكل الإرهاق والتعب وضيق التنفس و تسارع نبضات القلب.

-تأثر وظائف الكلى وذلك بسبب ارتفاع مستوى الكالسيوم في الدم نتيجة تآكل العظام.

-في بعض الحالات يمكن أن يحدث النزف تحت الجلد أو من اللثة  أو من الأنف.

لا يسبب الورم النقوي المتعدد كتلة من الورم كما قد يشير اسمه٬ لكنه يسبب تلف نخاع العظم وعدم القدرة على انتاج خلايا دم طبيعية إضافة لتلف العظام.

يهدف علاج الورم النقوي  المتعدد للسيطرة على أعراضة٬ ويتضمن ذلك أدوية تدمر خلايا الورم النقوي المريضة٬ و تتحكم في عودتها فتمنع نموها٬ كما يهدف للوقاية من المضاعفات أو علاجها٬ مثل آلام العظام و مشاكلها أو الانيميا.

إقرأ أيضا على طب اليوم:  ما هي البصمة الوراثية ل حمض دي ان اي؟   – شرح علمي مبسط

ملخص من طب اليوم..

رخصت وكالة الأدوية والغذاء الأمريكية نوعا جديدا من العلاج بالجينات يعطي أملا جديدا لعلاج مرضى الورم النقوي المتعدد.

وذلك عن طريق الهندسة الوراثية التي تقوم بتعديل جينات خلايا مناعية يتم سحبها من دم المريض٬ ثم يتم تعديلها لتصبح قادرة على الهجوم على الخلايا المريضة للورم النقوي المتعدد.

الورم النقوي المتعدد multiple myeloma- هو نوع من أورام نخاع العظم التي تسبب تغيرات غير طبيعية في خلايا الدم  البيضاء التي تسمى خلايا البلازما٬ ويسبب بذلك تلف نخاع العظم وعدم القدرة على انتاج خلايا دم طبيعية إضافة لتلف العظام.

يهدف علاج الورم النقوي  المتعدد للسيطرة على أعراضة٬ ويتضمن ذلك أدوية تدمر خلايا الورم النقوي المريضة٬ و تتحكم في عودتها فتمنع نموها٬ كما يهدف للوقاية من المضاعفات أو علاجها٬ مثل آلام العظام و مشاكلها أو الانيميا.

وحاليا فإن الدراسات العلمية تبحث عن علاجات جديدة لتساعد على العلاج والشفاء من الورم النقوي المتعدد٬ وآخرها كان أبيكما الذي هو أول علاج بالجينات ينجح في مساعدة مرضى هذا النوع من الاورام.

إقرأ أيضا على طب اليوم..

وكالة FDA ترخص ثالث نوع من ال”علاج بالجينات” لعلاج السرطان وتعطي أملا جديدا للمرضى

فيديو يوتيوب | أول مشاهدة دقيقة لحمض “دي ان اي” DNA وهو يتحرك

بريطانيا تطور قفازات تسيطر على ارتعاش اليد وتساعد مرضى الشلل الرعاش (مرض باركنسون)

لأول مرة يستطيع العلماء الدخول إلى احلام النائمين والحوار معهم – أبحاث

تابعوا طب اليوم على موقع اخبارك نت

د. نيهال الشبراوي

Consultant of Medical Microbiology and Immunology at faculty of medicine

متعلقة

زر الذهاب إلى الأعلى