علاج التقزم | أول علاج يتم ترخيصه في الولايات المتحدة FDA -فوكزوجو

فوكزوجو Voxzogo يدعم تحسن نمو الاطفال الذين يعانون من انعدام تنسج الغضروف أو التقزم

د. نيهال الشبراوي2021-11-20

236

سحب ترخيص أحد أدوية سرطان الغدد اللمفاوية (لمفوما) بسبب خطورته FDA

أعلنت الولايات المتحدة يوم الجمعة ترخيص حقن يومية من تطوير شركة بيومارين الدوائية ل علاج التقزم الذي يحدث بسبب انعدام تنسج الغضروف achondroplasia.

وذلك يجعلها أول طريقة علاجية للتقزم يسمح الخبراء الأمريكيون باستخدامها بعد التأكد من كفاءتها وأمانها.

تهدف حقن فوكزوجو Voxzogo لعلاج انعدام تنسج الغضروف achondroplasia في الأطفال الذين يبلغون من العمر 5 أعوام و أكبر.

وذلك بعد أن أظهر تحسنا واضحا في في نمو المرضى على مدى سنة من العلاج، بالإضافة لوجود مدى امان واسع له.

يأتي الترخيص الامريكي بعد أشهر من إعطاء فوكزوجو الضوء الأخضر ليستخدم في علاج هذه الحالة الوراثية المسببة لقصر القامة والتقزم.

سوف تتوفر هذه الحقن في ديسمبر المقبل لتكون جاهزة لتقديمها لحوالي 3000 طفل يعانون من انعدام تنسج الغضروف في الولايات المتحدة .

من المتوقع أن يكون سعر عبوة الحقن الواحدة في امريكا 899 دولار.

تتم حاليا دراسة هذا الدواء لاستخدامه في الاطفال أقل من 5 أعوام، ذلك بعد أن منح الترخيص في أوروبا للاطفال بعمر سنتين و أكبر.

كانت الوكالة الامريكية للغذاء والدواء FDA قد أعلنت في إبريل الماضي عن تمديد فترة مراجعة دواء فوكزوجو لمدة 3 أشهر لمراجعة بيانات دراسات استمرات على مدى عامين.

وحاليا تم التأكد من فاعلية هذا الدواء والسماح باستخدامه مما يفتح الباب أمام استمرار تقييم كفاءته للتأكد من الطول الذي سيساعد على الوصول إليه بعد بلوغ الاطفال المرضى السن الذي يصل فيه طول القامة لاقصاه.

هذا ويخضع دواء شركة بيومارين لعلاج التقزم حاليا لتقييم الهيئات الطبية في اليابان والبرازيل واستراليا.

وينتظر منحه مزيدا من التراخيص الطبية خلال الأشهر المقبلة.